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全球首款每周一次皮下注射的血友病治療藥物在我國獲批
2025-11-23 20:40:51
來源:科技日報  作者: 陳曦

11月21日,全球首款只需每周一次固定劑量皮下注射的非因子創(chuàng)新藥物友瑞寧?(馬塔西單抗)獲中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準上市,適用于患有不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子Ⅷ缺乏,F(xiàn)VIII<1%)或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友?。ㄏ忍煨阅蜃英狈Γ現(xiàn)IX<1%)且體重 ≥ 35kg的12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預防治療,以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率。

據(jù)了解,血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病,患者常因反復出血導致關節(jié)損傷甚至致殘,嚴重影響學習、生活和工作?!堆巡≡\斷與治療中國專家共識(2017年版)》數(shù)據(jù)顯示,中國血友病的患病率約為2.73/100000,三分之二的患者成年后都會因關節(jié)和肌肉損傷而致殘。

傳統(tǒng)治療多依賴凝血因子替代療法,即補充缺失的凝血因子Ⅷ或Ⅸ,但這種方式通常需要每周多次靜脈注射,治療負擔重,依從性不足。

不同于傳統(tǒng)的治療方案,輝瑞公司研發(fā)的馬塔西單抗是一款非因子創(chuàng)新療法,它并不直接替代缺失的因子,而是通過抑制體內一種天然抗凝血蛋白——組織因子途徑抑制物(TFPI),促進凝血酶生成,從而恢復凝血與抗凝系統(tǒng)的平衡。這種凝血再平衡機制能夠降低包括經治療出血、關節(jié)出血、自發(fā)性出血、靶關節(jié)出血及總出血等在內的多種類型出血的風險。

該藥具有三重創(chuàng)新突破,將為患者帶來全新的臨床治療選擇。首先,馬塔西單抗是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的創(chuàng)新機制研發(fā);其次,馬塔西單抗是固定劑量皮下注射給藥,且只需要每周一次,輸注負擔明顯減少;再次,它可以同時適用于重型A型血友病和重型B型患者。

“從全球Ⅲ期BASIS研究結果可以看到,馬塔西單抗在減少出血發(fā)作方面表現(xiàn)出明確的療效優(yōu)勢,并在整個研究過程中未觀察到血栓相關不良事件,體現(xiàn)出良好的安全性。”中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院(血液學研究所)血栓與止血診療中心楊仁池教授表示,可以預見,馬塔西單抗的引入不僅將提升患者的治療體驗和預后,也將推動我國血友病診療模式的轉型與學科發(fā)展。

兒童和青少年血友病患者正處在生長發(fā)育期的關鍵階段,不僅要面對疾病帶來的身體損傷和學業(yè)中斷雙重挑戰(zhàn),還會給家庭照護帶來沉重負擔,尤為需要關注。

對此,首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院血液病科主任吳潤暉教授表示:“青少年患者面臨的最大挑戰(zhàn)是傳統(tǒng)治療帶來的頻繁靜脈穿刺的痛苦,以及體重變化導致的劑量調整難題,這也讓父母承受了巨大的心理壓力。馬塔西單抗每周一次、固定劑量的皮下注射,不僅減輕了孩子的痛苦,更顯著提升了治療依從性,也讓家庭的照護過程變得更加輕松。”

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康強調:“作為首個納入國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心‘關愛計劃’的藥物,馬塔西單抗的獲批彰顯了國家對罕見病患者的重視。期待這一創(chuàng)新盡快惠及更多患者,真正提升生活質量?!?/p>

編輯:韓夢晨
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